07136476172 - 09172030360 [email protected]

براساس تحقیقات جدید، افرادی که قبل از سن 50 سالگی دچار بیماری پارکینسون می شوند، ممکن است با سلولهای مغزی با عدم عملکرد مناسب متولد شده باشند که برای ده ها سال کشف نشده اند. این تحقیقات به دارویی اشاره دارد که به طور بالقوه می تواند به اصلاح این فرایندهای بیماری کمک کند.

    
پارکینسون هنگامی رخ می دهد که نورون های مغزی که دوپامین، ماده ای که به هماهنگی حرکت عضلات کمک می کند، را تولید می کنند، دچار اختلال شده یا می میرند. علائم، که با گذشت زمان بدتر می شوند شامل کندی حرکت، سفتی عضلات، لرزش و از دست دادن تعادل هستند. در بیشتر موارد، علت دقیق نارسایی نورون مشخص نیست، و هیچ درمان شناخته شده ای وجود ندارد.

حداقل سالانه 500000 نفر در ایالات متحده مبتلا به بیماری پارکینسون، تشخیص داده می شوند و شیوع آن در حال افزایش است. اگرچه بیشتر بیماران در هنگام تشخیص، 60 سال و بالاتر سن دارند، اما حدود 10٪ بین 21 تا 50 سال هستند. مطالعه جدید، که در مجله Nature Medicine منتشر شده است، درمورد این بیماران جوان است.

میشل تقیاتی، مدیر برنامه اختلالات حرکتی، استاد گروه مغز و اعصاب در سدرس-سینا اظهار داشت: “شروع پارکینسون در جوانی به ویژه ناراحت کننده است، زیرا در ابتدای زندگی به مردم آسیب می رساند.” “با این تحقیقات جدید هیجان انگیز امیدوار است که روزی بتوانیم از بروز این بیماری در افراد در معرض خطر اقدام به تشخیص و درمان زودهنگام کنیم.”

برای انجام مطالعه، تیم تحقیق سلولهای بنیادی مخصوصی را که به سلولهای بنیادی (iPSCs) شناخته می شوند، از سلولهای بیماران جوانی که مبتلا به پارکینسون هستند، تولید کردند. این فرایند شامل ایجاد سلولهای خونی بزرگسالان به حالت اولیه جنینی است. سپس این iPSC ها می توانند هر نوع سلول بدن را تولید کنند، همه از نظر ژنتیکی با سلولهای خود بیمار یکسان هستند. این تیم از iPSC ها برای تولید نورونهای دوپامین از هر بیمار استفاده کرده و سپس آنها را در یک ظرف کشت داده و عملکرد نورون ها را تجزیه و تحلیل کردند.

“این تکنیک پنجره ای را به روی ما گشود تا ببینیم که نورونهای دوپامین از همان ابتدای زندگی یک بیمار چقدر خوب عمل کرده اند.” 

 

 

 

محققان دو ناهنجاری اساسی در سلولهای عصبی دوپامین موجود در ظرف را تشخیص دادند:

تجمع پروتئینی به نام آلفا سینوکلین، که در بیشتر اشکال بیماری پارکینسون رخ می دهد.
لیزوزومهای دارای عملکرد ناقص، ساختارهای سلولی که به عنوان “سطل زباله” عمل می کنند تا سلول برای تجزیه و دفع پروتئین ها مفید باشد. این نقص می تواند باعث ایجاد آلفا سینوکلین شود.
“آنچه که ما با استفاده از این مدل جدید می بینیم اولین نشانه های ابتلا به پارکینسون در ابتدای جوانی است.” “به نظر می رسد که سلولهای عصبی دوپامین در این افراد ممکن است در طی یک دوره 20 یا 30 ساله تجمع آلفا سینوکلین را ادامه دهند، و باعث ظهور علائم پارکینسون شود.”

محققان همچنین از مدل iPSC خود برای آزمایش تعدادی از داروهایی استفاده کردند که ممکن است ناهنجاریهای مشاهده شده را معکوس کند. آنها دریافتند که یک داروی PEP005 که قبلاً توسط سازمان غذا و داروی آمریکا تأیید شده است، باعث کاهش سطح آلفا سینوکلئین در هر دو نورون دوپامین در ظرف و موش های آزمایشگاهی می شود.

این دارو همچنین با ناهنجاری دیگری که در سلولهای عصبی دوپامین بیماران یافت می شود، مقابله کرد- مقادیر بالای نسخه فعال یک آنزیم به نام پروتئین کیناز C – اگرچه نقش این نسخه آنزیمی در پارکینسون مشخص نیست.

برای مراحل بعدی، این تیم قصد دارد چگونگی انتقال PEP005 را به مغز که در حال حاضر به شکل ژل موجود است، تا به طور بالقوه بتواند پارکینسون را درمان و یا از بروز این بیماری در جوانی جلوگیری کند. 

برای اطلاعات بیشتر به موسسه سلامت مغز دانا مراجعه  کنید. 

منبع:

iPSC modeling of young-onset Parkinson’s disease reveals a molecular signature of disease and novel therapeutic candidatesNature Medicine, 2020

به این مقاله امتیاز دهید